UCLA Health｜精准靶向疗法推动儿童甲状腺癌治疗新进展

当 13 岁的足球少女 Anisa Juarez 被诊断出转移性乳头状甲状腺癌时，她的家人担心的不仅是生命的威胁，更害怕她不得不放弃最热爱的足球。不同于传统的放射性碘（RAI）治疗方案，UCLA Health 的医疗团队做出了大胆的决定——先使用 Selpercatinib（塞帕替尼），一种靶向 RET 突变 的抑制剂，以缩小肿瘤体积并增强其对 RAI 的反应性。

Anisa 的治疗方案

(UCLA Health: 来源)

年仅 13 岁的 Anisa Juarez，生活的重心是足球。她每天奔跑在绿茵场上，追逐进球，憧憬着以足球为中心的未来。然而，突如其来的诊断，转移性乳头状甲状腺癌，肿瘤已扩散至肺部、颈部和淋巴结，让她的世界瞬间改变。家人既担心她的健康，也担心她梦想的未来将被疾病摧毁。

UCLA Health 的多学科团队为她量身定制了一份个体化治疗方案。在治疗癌症的同时，他们同样重视让 Anisa 能尽快回归活力与运动。医生采取了创新性的策略：先以 Selpercatinib 预处理肿瘤组织，使其对放射性碘更加敏感，再进行放射性碘治疗。这一顺序与传统方法相反，但效果显著——不仅大幅缩小了肿瘤负荷，也增强了 RAI 的摄取率，使治疗更精准，同时减少对健康组织的损伤。通过在治疗早期引入靶向药物，UCLA Health 正在重新定义儿童甲状腺癌的治疗模式。

儿童甲状腺癌治疗为何重要

儿童甲状腺癌虽然罕见，但一旦发生转移，往往具有较强的侵袭性和治疗难度，尤其是在存在 RET 融合突变（如 Anisa 患者体内发现的 RET-PTC 融合）时。传统治疗通常包括手术及多轮高剂量放射性碘治疗，这不仅可能损伤健康组织，还会增加远期继发性癌症风险。对于仍处于生长发育阶段的儿童而言，长期放射负荷尤为令人担忧。

UCLA Health 团队通过早期检测到 Anisa 的 RET 基因突变，率先使用 Selpercatinib，使治疗更精准、温和，有效降低了辐射负担。该方案对 RAI 不敏感或耐药 的肿瘤尤其具有潜力。通过先缩小肿瘤、提高 RAI 效果，Anisa 不仅避免了多次高强度放疗的副作用，也保留了生活质量与未来的健康潜能。

精准治疗如何发挥作用

(UCLA Health: 来源)

Selpercatinib 属于高度选择性的 酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其作用机制是阻断由 RET 基因突变 引发的异常信号通路，从根源上抑制肿瘤生长。对于 Anisa 来说，这种精准策略带来了两大协同优势：

肿瘤缩小：显著减少原发灶和转移灶体积，并抑制进一步生长。

放射性碘敏化（预处理）：大幅提升癌细胞对放射性碘的敏感性，使后续放疗更有效，所需剂量更低。

这一双重效应让医生在使用更少辐射的情况下，实现了更强的肿瘤清除效果，为年轻患者带来安全与疗效的平衡。

UCLA Health 的研究发现

在 UCLA Health 的治疗下，Anisa 的病情改善显著。经过仅 5 个月的 Selpercatinib 治疗，她肺部结节明显缩小；血清甲状腺球蛋白（Thyroglobulin）水平从 23 ng/mL 降至不到 0.8 ng/mL（不到一年）。

更重要的是，她在治疗过程中未出现严重副作用，能够保持积极的生活状态，并重返足球赛场。这一成功案例表明，这种“先靶向、后放疗”的反向治疗策略，可能成为 RET 驱动型甲状腺癌 患儿的新标准方案。

这一突破将如何改变临床实践

这项创新性治疗顺序为儿童肿瘤学带来了重大突破。通过先使用 Selpercatinib 预处理肿瘤，临床医生可实现：

最大化放射性碘疗效：缩小肿瘤并增强碘摄取；

减少长期副作用：降低患者暴露于高剂量辐射的风险；

保护生活质量：在控制疾病的同时，让孩子继续从事自己热爱的活动；

推动精准医学前沿：将靶向治疗确立为基于基因特征的儿童癌症一线策略。

UCLA Health 的这一方法证明，儿童癌症治疗既可精准强效，也能温和守护童年。

UCLA Health 在靶向肿瘤治疗中的领导地位

(UCLA Health: Source)

UCLA Health 是全球靶向肿瘤治疗领域的领军机构之一，长期致力于分子靶向与核医学研究。Anisa 的成功案例正值 UCLA Health 在美国设立首个 门诊分子诊疗中心（Outpatient Theranostics Center） 之际。该中心将为前列腺癌、神经内分泌肿瘤及甲状腺癌患者提供先进的放射性药物治疗（如基于 Lutetium-177 的疗法），并推动精准医学与放射诊疗学的临床研究，确保科研成果无缝转化为临床实践。

该中心隶属于 UCLA Health Jonsson 综合癌症中心（JCCC），依托数十年的科研积累、临床试验与学术领导力，持续推动精准医学在全球范围内的临床应用与患者获益。

选择 UCLA Health，开启精准癌症治疗之旅

UCLA Health 致力于将创新科研与临床诊疗相结合，让科学发现真正惠及患者。了解更多关于 UCLA Health 的先进癌症治疗项目与临床专长，请访问：https://www.uclahealth.org/

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